顾朝江指导学生科研。图片提供：武汉科技大学 湖北日报（记者张欣 通讯员程宇、毕浩阳）今年12月1日已是第三次。
顾朝江指导学生科研。武汉理工大学供图 湖北日报讯（记者张欣 通讯员程宇、毕浩阳）今年12月1日是第38个世界艾滋病日。 11月30日，记者在武汉科技大学获悉，该校生命与健康科学学院顾朝江教授团队研发出一种新型“基因神剪”，有望治疗艾滋病。该成果被称为“EMT-Cas12a”（外泌体靶向递送系统 CRISPR-Cas12a）疗法，这是一种基于工程外泌体的靶向递送系统。外泌体是细胞分泌的小囊泡，含有蛋白质和RNA等生物信息，用于细胞间的通讯。如果把我们的身体比作一个庞大的社会，细胞可以比作个体内部或独立分裂，而外泌体就是细胞之间的“汽车”和“快递员”。 Cas12a是一种基因编辑工具，或“基因剪刀”它可以精确地切割 DNA，并用于关闭、打开或控制基因。 “‘EMT-Cas12a’疗法利用外泌体携带Cas12a，精确进入HIV感染或潜在感染的细胞，并沿着染色体一一扫描。无论HIV是活跃复制还是潜伏期，它的基因组都可以被切成碎片，从而实现功能性治愈。”顾朝江表示，外泌体是人体细胞自然分泌的产物，可以在体外使用。我介绍说它可以在人工改造的细胞中合成。然而，提取高纯度的外泌体很困难，杂质可能会干扰治疗效果。此外，外泌体作为“载体”，还需要运输足够的Cas12a才能实现有效的治疗。因此，有必要克服外泌体工程和纯化的挑战。艾滋病是由HIV病毒引起的一种死亡率极高的恶性传染病。这是最困难的医生之一今天所有的问题。目前，最常见的治疗方法是鸡尾酒。近年来，新的免疫细胞疗法和基因疗法开始出现。鸡尾酒疗法的目标是最大限度地抑制病毒复制，提高生活质量和生存率，但不根除病毒是不可能的。基于细胞的免疫疗法只能识别并消除主动复制病毒的细胞，对携带病毒的细胞没有影响。现有的基因疗法，例如使用腺相关病毒作为递送载体的基因疗法，存在靶向性差、双标过多、毒性反应和免疫原性高等缺点。经过20多年的研究，顾朝江教授团队成功研发出全球首个利用外泌体的“基因魔剪”递送和执行系统。 “EMT-Cas12a”治疗是基因治疗的一种，具有靶向性强、安全性高、多重协同切割能力等优点。当测试时在感染艾滋病毒的小鼠和艾滋病患者的实验室血液样本中，它表现出了强大的病毒清除和免疫重建能力，为艾滋病的功能性治愈带来了前所未有的希望。据悉，相关成果已以Cell为题发表在国际领先期刊《Molecular Therapeutics》上。 Erapy的技术通过医学伦理审查，进入临床研究阶段。顾朝江教授。图片提供：武汉科技大学
